NANOMEDICINA. Acierto para la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Enfermedad de Lou Gherig

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Las nanomedicinas abordan los desafíos clínicos clave y las necesidades médicas fundamentales no cubiertas para proporcionar un alto impacto de transformación en el tratamiento médico y los resultados.

Las nanomedicinas, que encapsulan agentes terapéuticos, atraviesan la barrera hematoencefálica (BHE), se dirigen y se envían a sitios en el cerebro, se liberan selectivamente en sitios especificos, se administran sistémicamente y son seguros y efectivos.

Ademas resuelven de manera única el problema de que la mayoría de los agentes terapéuticos, incluidos los productos biológicos, con potencial para tratar o curar enfermedades cerebrales, no cruzan el BBB.

El uso de nanomedicinas mejorará significativamente la vida de los pacientes, que se benefician de agentes terapéuticos que actualmente no están disponibles debido a la incapacidad para cruzar BBB, PK deficiente, problemas de biodisponibilidad o toxicidad, tratamiento no invasivo a largo plazo, o incluso cuando la administración oral es preferible.

Es por eso que nos parece una buena noticia la que Lauren Sciences LLC recibe una subvención de la Asociación ALS para el desarrollo de un innovador fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica

Lauren Sciences LLC, es una compañía de biotecnología de Nueva York que licenció la novedosa plataforma de nanotecnología V-Smart® de la Universidad Ben-Gurion del Negev, Israel (BGU) para desarrollar nanomedicinas para enfermedades cerebrales.

La subvención de la Asociación ALS apoyará el desarrollo de Lauren Sciences de LAUR-301, sus nanomedicinas V-Smart® para ELA (esclerosis lateral amiotrófica), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.

Se espera que el éxito futuro de LAUR-301 proporcione un nuevo tratamiento efectivo para pacientes con ELA. La compañía realiza su investigación y desarrollo en la Universidad Ben-Gurion.

La ELA (esclerosis lateral amiotrófica), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras (células nerviosas) en el cerebro y la médula espinal.

Finalmente, las personas con ELA pierden la capacidad de iniciar y controlar el movimiento muscular, lo que a menudo conduce a la parálisis total y la muerte dentro de los dos a cinco años del diagnóstico.

Más de 5,600 personas en los EE. UU. son diagnosticadas con ALS cada año. Se estima que hasta 30,000 estadounidenses tienen la enfermedad.

Las nanomedicinas V-Smart® encapsulan y entregan agentes terapéuticos a través de la barrera hematoencefálica (BBB) hacia el sistema nervioso central (SNC).

LAUR-301 es una nanomedicina V-Smart® especialmente diseñada para ALS, diseñada para atacar específicamente neuronas motoras degenerativas, y liberar selectivamente de forma personalizada un neurotrófico derivado de células gliales (GDNF) que ha demostrado eficacia potencial para ALS cuando se administra de manera invasiva.

La compañía espera que LAUR-301 se convierta en un tratamiento efectivo aprobado por la FDA para ALS que protege , ralentiza o revierta la enfermedad.

“LAUR-301 promete ser un nuevo tratamiento eficaz para los pacientes con ELA”, dijo Irwin Hollander, Ph.D., vicepresidente de I + D en Lauren Sciences.

LAUR-301 probablemente sea un medicamento modificador de la enfermedad, a diferencia de los tratamientos estándar que, en la mayoría de los pacientes, retrasan la progresión de la enfermedad.

La meta de Lauren Sciences es la validación y aprobación clínica de LAUR-301, que finalmente mejorará la vida de los pacientes con ELA.”

 También están  desarrollando terapias dirigidas en forma de Nanomedicinas V-Smart® para enfermedades cerebrales del sistema nervioso central, neurodegenerativas, incluido el Parkinson, el cáncer cerebral (GBM) y la enfermedad de Alzheimer.

latamisrael